尽管综合应用目前最为成熟的治疗手段手术、化疗、放疗，但仍只有约一半的肿瘤患者获得治愈。近几十年来随着DNA重组技术、基因工程技术的飞速发展，使从分子基因水平对恶性肿瘤细胞或机体正常细胞进行干预修饰成为可能，这就形成了一种全新的肿瘤治疗模式-基因治疗。肿瘤的基因治疗包括以下几方面：
(1)针对癌基因的基因治疗：通常是采用不同的方法抑制癌基因的表达，其中反义抑制方法最为常用，即将表达反义癌基因的不同载体导入肿瘤细胞内达到抑制癌基因表达的目的。最新出现的RNA干扰技术则是利用互补的双链RNA分子，在mRNA水平关闭相应的序列基因使其沉默，已显示了较好的应用前景。
(2)抑癌基因治疗：是将外源性抑癌基因导入细胞内达到抑制肿瘤细胞生长的目的。P53基因作为目前研究最透彻、功能最强大的抑癌基因已成为最常用的目的基因。
(3)自杀基因治疗：是一个治疗系统，包括自杀基因和前体药物两个部分。通常前体药物在肿瘤细胞内没有抗肿瘤效应，当被腺病毒携带的活化基因转化后，就可转为活化抗癌药，在细胞内把肿瘤细胞杀死清除。该基因治疗系统包括胞嘧啶脱氨酶基因/5-氟胞嘧啶和胸苷激酶基因/甘昔洛韦两种。
(4)抗血管基因治疗：是指将与肿瘤血管有关的基因与基因转移技术结合起来，以期达到阻碍肿瘤血管生长进而抑制肿瘤发展的目的。目前，抗血管基因治疗研究大多还只处于实验室研究阶段，但已显示了良好的发展前景。抗血管生长特性的免疫调节基因是抗血管生成基因治疗的选择之一，其中对干扰素抗瘤作用的进一步人士发现了干扰素-α、干扰素-β、干扰素-γ均具有抗肿瘤血管生长作用。
(5)免疫基因治疗：可分两个方面：一是免疫调节，即将编码细胞因子的基因导入免疫效应细胞如肿瘤浸润淋巴细胞、树突状细胞等，这些细胞回输体内后可聚集与肿瘤细胞部位，与局部产生高浓度的细胞因子，从而诱导抗肿瘤免疫反应;另一方面是制备肿瘤核酸疫苗，即将编码细胞因子或肿瘤抗原的基因导入肿瘤细胞，改变肿瘤细胞的免疫原性。迄今，肿瘤的免疫治疗方案在所有肿瘤基因治疗临床试验中超过了50%。
(6)基因病毒治疗：也包括两个部分，其一为肿瘤特异性增殖病毒治疗，也可以说是病毒治疗，只不过这些病毒不是野生病毒，而是通过基因工程技术对病毒基因结构进行了改造，使改造后的病毒可以在肿瘤细胞内特异性增值，在正常细胞中不增值，从而实现对肿瘤细胞的特异性靶向杀灭。其二为肿瘤特异性增殖病毒治疗与传统基因治疗结合在一起的基因-病毒治疗，这种基因-病毒治疗既保存了肿瘤特异性增殖病毒的溶瘤效应，又因为病毒携带了治疗基因，该基因可随病毒在肿瘤细胞内增殖而复制，从而在肿瘤细胞内高效表达，与病毒协同作用杀灭肿瘤细胞，因此基因-病毒治疗是肿瘤特异性增殖病毒治疗的更高阶段和发展方向。
因此，可以说恶性肿瘤的基因治疗，承载着人类攻克癌症的最大希望，一些基因治疗的新药的确取得了一定的抗肿瘤疗效，但肿瘤的基因治疗仍任重而道远。
