羟基脲片可通过抑制核苷酸还原酶、干扰DNA合成、降低白细胞计数等方式治疗疾病，通常由骨髓增殖性疾病、镰状细胞贫血、慢性粒细胞白血病、真性红细胞增多症、银屑病等原因引起。
1、抑制核苷酸：
羟基脲片通过抑制核苷酸还原酶活性，阻断脱氧核苷酸转化为脱氧核糖核苷酸的过程，从而干扰肿瘤细胞或异常增殖细胞的DNA合成。这种机制对快速分裂的细胞具有选择性抑制作用，适用于骨髓增殖性疾病的长期控制。
2、干扰DNA合成：
药物能特异性阻断细胞周期S期进程，通过耗竭脱氧核苷酸池导致DNA链断裂。临床观察显示，持续用药4-6周可使约70%的真性红细胞增多症患者血细胞比容降至正常范围，同时减少血栓并发症风险。
3、降低白细胞：
对于慢性粒细胞白血病患者，羟基脲片能使外周血白细胞在2-4周内下降50%以上。其降白细胞作用较白消安更平缓，不会引起严重的骨髓抑制，适合作为酪氨酸激酶抑制剂治疗前的过渡方案。
4、改善微循环：
在镰状细胞贫血治疗中，该药通过诱导胎儿血红蛋白表达，减少异常血红蛋白聚合，使血管阻塞危象发作频率降低40%-50%。需配合水化治疗和疼痛管理，疗程通常持续6个月以上。
5、调节免疫：
对于顽固性银屑病，羟基脲片通过抑制表皮细胞过度增殖减轻鳞屑症状。约60%患者用药8-12周后皮损面积可缩小75%，但需监测肝肾功能，避免与甲氨蝶呤联用增加骨髓毒性风险。
使用期间建议每日饮水2000ml以上，避免高嘌呤饮食如动物内脏、海鲜，可适量食用低脂乳制品、新鲜果蔬。每周进行3-4次低强度有氧运动如散步、游泳，用药后定期监测血常规、肝肾功能及胎儿血红蛋白水平。出现持续发热、异常瘀斑或口腔溃疡需立即就医评估。
