肾母细胞瘤可通过手术切除、化疗、放疗、靶向治疗、免疫治疗等方式治疗。肾母细胞瘤通常由WT1基因突变、WT2基因缺失、先天发育异常、家族遗传、环境暴露等因素引起。
手术是肾母细胞瘤的核心治疗手段，根治性肾切除术可完整切除肿瘤组织。对于双侧肾母细胞瘤或孤立肾患者，可采用肾部分切除术保留肾功能。手术需结合术前影像评估和术中快速病理，确保切除范围足够。
常用化疗方案包括长春新碱、放线菌素D、多柔比星等药物组合。术前新辅助化疗可缩小肿瘤体积，术后辅助化疗能清除残留癌细胞。化疗需根据病理分期调整疗程，Ⅳ期患者需强化疗联合自体干细胞移植。
放疗适用于肿瘤破裂、切缘阳性或转移灶患者。调强放疗技术可精准靶向肿瘤床区域，减少对周围器官损伤。肺转移灶可采用全肺照射，脊髓压迫症状需急诊放疗缓解。
针对WT1基因异常的靶向药物如依维莫司正在临床试验阶段。免疫检查点抑制剂帕博利珠单抗对复发难治型有效。循环肿瘤DNA检测可动态监测治疗效果和复发风险。
治疗期间需定期监测肾功能、听力铂类药物毒性和心脏功能蒽环类药物影响。遗传咨询推荐用于家族性病例，Beckwith-Wiedemann综合征患者需终身随访。幸存者计划需关注继发肿瘤和生育力保存。
肾母细胞瘤整体5年生存率达85%以上，低危组超过95%。日常需保证优质蛋白摄入如鱼肉蛋奶，避免剧烈运动防止肾脏外伤。治疗结束后前2年每3个月复查腹部超声和胸片，5年后仍需每年随访。康复期可进行游泳、瑜伽等低强度运动，注意控制血压预防化疗相关性高血压。心理支持需贯穿全程，建议参加儿童肿瘤患者互助小组。
