中医认为本方能益气养血，镇惊定神，化痰熄风。用于治疗痰热上扰引起的胸中郁热，惊悸虚烦，头目眩晕，中风不语，口眼歪斜，半身不遂，言语不清，神志昏迷，痰涎壅盛等症。现代中医认为牛黄清心丸为清心解毒、祛风化痰之品，既能调和营卫气血，又能清心解热。本方配伍精妙，温凉协调，不寒不热，清中有补，补中有清，无论虚实之人，体质强弱者，皆可服用，为治疗风痰之首选药，在中药界有"科学凉茶"之称。
现代药理研究发现，牛黄清心丸具有镇静、解热、耐缺氧、降血压的作用，可以改善心肌缺血引起的症状。临床上广泛应用于治疗眩晕、神经衰弱、中风先兆、脑血栓后遗症、高血压、精神萎靡等症。
改善心脑功能
现代研究表明，牛黄清心丸具有镇静、降血压、解热、耐缺氧、抗血栓、抗动脉粥样硬化等作用。其中山药可以降低胆固醇，扩张血管;人参主要成分人参皂苷可以明显改善神经系统兴奋性，还具有增强机体抗疲劳等作用;麝香既能增强中枢对缺氧的耐受力，还可以扩张冠脉，缓解心绞痛;牛黄有镇静、抗惊厥，降压，保肝利胆的作用;川芎可以明显地扩张冠脉，还有抗血栓的作用;羚羊角可镇静，催眠，抗惊厥及适度降压。总之，牛黄清心丸中多味药物对心脑功能有明显的改善作用。
治疗心烦不宁
中医认为心烦是心火旺盛的主要表现，因为本药入心经，可以清心火。除了心烦，如果出现轻微的意识障碍且血压升高，也可以吃牛黄清心丸，同时去医院仔细检查，不能只用牛黄清心丸，因其只能减缓病情，为进一步治疗争取时间。
降低血压
现代不少中老年人把牛黄清心丸作为降压药物应用，研究表明，本药确有一定降压作用，但应用时必须辨证。根据其益气养血，镇静安神，化痰熄风的功效，牛黄清心丸适用于气血不足、痰热上扰引起的高血压。主要表现为头目眩晕头胀、头痛、气短、乏力自汗、胸闷、胸中郁热、惊悸虚烦、痰涎壅盛、舌红苔黄腻、脉弦滑等症。
其他应用
神经性头痛:患者头痛，有的呈持续性疼痛，有的是阵发性疼痛，或者是刺痛，有时钝痛。可在治疗头痛的方药中配合应用牛黄清心丸，往往收到良好效果。
眩晕:病人头目眩晕，重则天旋地转，或有耳鸣，干哕呕吐，记忆力减退，失眠。可配合应用牛黄清心丸。眩晕是常见病症，概言之，病机不外乎风、火、痰、虚，治法急者多偏实，多选用熄风潜阳，清火化痰之法;缓者多偏虚，用补养气血，益肾养肝，益气健脾等法。高血压眩晕患者本虚标实，阴血不足，肝热上扰，以牛黄清心丸清心养血，益气健脾，平肝潜阳，可达到镇静、解热、耐劳、稳定血压的作用。
发热:外感或内伤病人，出现发热身痛、咳嗽、咳痰、咽喉疼痛，可配合应用牛黄清心丸，特别适应于有热证的病人。
口腔溃疡:病人口腔内出现溃疡，大小不等，有时呈片状，接触食物、饮水时疼痛，夜晚影响睡眠，常反复发作。可用牛黄清心丸，每次2丸，每日3次。
慢性咽炎:病人咽部疼痛，口干口苦，有痰，吐之不尽，常反复发作，缠绵难愈。可用牛黄清心丸配合利咽药物口服。
禁忌症
传染病急性期，高热神昏、谵语者，不宜用;大汗虚脱、霍乱泄泻、久吐久泻不止、大失血导致阴血亏虚的抽搐、痉、厥，不宜用本药救治;神志昏迷，四肢冰冷，额头冷汗，二便失禁的虚脱型患者不宜服。
【注】若身体出现不适，请及时到当地三甲医院就诊，切勿自行用药，贻误病情。
