替莫唑胺胶囊属于烷化剂类抗肿瘤药物，主要用于治疗成人胶质母细胞瘤、间变性星形细胞瘤等恶性脑肿瘤。该药物通过干扰DNA复制抑制肿瘤细胞增殖，但同时对正常细胞也有毒性作用，可能引起骨髓抑制、肝肾损伤等严重不良反应。
1、年龄限制：儿童用药需严格评估风险收益比。替莫唑胺未获批用于18岁以下患者，儿童器官发育不完善，药物代谢能力较弱，更易出现骨髓抑制、肝肾功能异常等药物毒性反应。临床使用需由肿瘤专科医生根据个体情况判断。
2、特殊适应症：儿童高级别胶质瘤等恶性肿瘤在常规治疗失败后，部分临床研究尝试超说明书用药。需通过多学科会诊制定方案，配合血药浓度监测和毒性管理，家长不可自行给药。
3、替代治疗方案：儿童脑肿瘤首选放疗联合PCV方案丙卡巴肼+洛莫司汀+长春新碱，或采用依托泊苷、顺铂等儿童适用化疗药物。靶向治疗如贝伐珠单抗也可作为选择。
4、毒性管理：使用替莫唑胺需每周监测血常规，每周期前评估肝肾功能。出现Ⅳ级骨髓抑制时应永久停药，同时需预防卡氏肺孢子虫肺炎等机会性感染。
5、临床试验数据：EMA警示儿童使用替莫唑胺可能增加继发恶性肿瘤风险。美国COG研究表明，儿童患者3-4级血液学毒性发生率高达58%，显著高于成人患者。
儿童肿瘤患者应优先选择儿童专科医院进行治疗。日常护理需保持高蛋白饮食如鱼肉蛋奶，适当补充维生素B族和铁剂。治疗期间避免剧烈运动，注意口腔清洁和感染防护，定期进行神经认知功能评估。出现持续发热、异常出血或意识改变需立即就医。
